Orgány ze zkumavky

Kozy už řadu let plní roli tzv. živých bioreaktorů. V jejich těle je díky genetickému zákroku syntetizována lidská bílkovina, kterou lze po izolaci a vyčištění využít pro léčbu lidských onemocnění. Jedním z průkopníků v této oblasti je i americká biotechnologická firma Genzyme Transgenics Corporations se sídlem ve Framinghamu ve státě Massachusetts.
 Tato firma získávala doposud živé bioreaktory postupem, který už lze označit bezmála za klasický. Z těla kozy byla získána oplozená vajíčka a do jejich jádra byl vstříknut roztok lidského genu. Mnoho zárodků tento zákrok nepřežilo, ale ty, které vpich speciální skleněnou jehlou vydržely, byly přeneseny do těla matky, a tam se mohly dále vyvíjet. Řada zárodků nedokončila zdárně vývoj, ale z některých se přeci jen narodila kůzlata. V jejich těle pak vědci pátrali po lidském genu. Účinnost techniky se pohybovala kolem 1 % a z několika desítek narozených kůzlat tak bylo obvykle vybráno jedno jediné. Další plemenitbou pak byla namnožená zvířata, která nesou v těle lidský gen a produkují lidskou bílkovinu.
 Lidský gen vnášený do dědičné informace kozy byl upraven tak, aby jeho tzv. regulační sekvence sloužící jako „vypínač a zapínač“ předurčila gen k funkci v mléčné žláze. Lidský protein byl proto vylučován s mlékem. Z kozího mléka bylo možné protein celkem bez potíží izolovat a čistit. Ačkoli byla produkce živých kozích bioreaktorů značně ztížena nízkou účinností postupu, biotechnologickým firmám se vyplácela. Živé bioreaktory mohly v každém litru mléka produkovat gramy lidské bílkoviny. Cena za gram léku mohla na trhu s léčivy dosahovat tisíců nebo desetitisíců dolarů. Náklady na výrobu bílkoviny pomocí živých bioreaktorů se pohybovaly kolem dvou dolarů za gram. Zisky tedy byly srovnatelné snad jen s obchodem se zbraněmi nebo pašováním narkotik. Na rozdíl od těchto aktivit je ale produkce léčebných proteinů živými bioreaktory činnost prospěšná. Ani nemalý komerční úspěch produkce živých bioreaktorů ale nemohl nic změnit na tom, že technika přenosu cizích genů do dědičné informace hospodářských zvířat má velmi nízkou účinnost. Průlom přineslo teprve úspěšné klonování. Už ve chvíli, kdy se svět potácel v neodůvodněných obavách z fantasmagorických vizí nastartovaných naklonováním ovce Dolly, se v biotechnologických firmách začalo pilně pracovat na praktickém využití této převratné techniky. Cizí gen už nemusel být vnášen do oplozeného vajíčka, které není tak snadno k mání. Gen mohl být vpraven do tělesných buněk pěstovaných za laboratorních podmínek. Z těchto buněk pak byly vybrány jen ty, do nichž se podařilo cizí gen zabudovat požadovaným způsobem. Tyto buňky potom byly použity pro klonování. Každé naklonované zvíře pak bylo nositelem cizího genu. Prvním takto naklonovaným „živým bioreaktorem“ se stala ovečka Polly, která nese ve své dědičné informaci gen pro lidský srážlivý faktor IX, bílkovinu, jež chybí lidem stiženým chorobnou krvácivostí neboli hemofilií. Připomeňme si, že při použití klasické techniky jsou nositelé genu hledáni až mezi narozenými mláďaty a že s úspěchem skončil zhruba každý stý pokus. Za hranici snů je považována desetiprocentní účinnost, které se ale vědci dokážou přiblížit jen v případě přenosu genů u myši. S využitím techniky klonování se celý proces výrazně zefektivnil a také zlevnil. Živý bioreaktor se dal pořídit za třetinu až desetinu ceny běžené při použití klasické techniky. Není divu, že ani v Genzyme Trangenics Corporations nechtěli zůstat pozadu. Na konci roku 1998 dosáhli kýženého úspěchu. Ve stájích společnosti se narodila první klonovaná kůzlata. Dvacetičlenný tým, v němž se objevili i vědci ze dvou severoamerických univerzit, dokázal naklonovat tři kozy, které nesou ve své dědičné informaci gen pro lidský antitrombin III. Tato bílkovina brání srážení lidské krve. Lze ji proto využít při léčbě infarktů nebo mozkových cévních příhod. Lékaři by mohli využít antitrombin III i při operacích srdce a plic, kdy pacientova krev prochází umělým krevním oběhem a roste riziko vzniku krevních sraženin schopných ucpat v těle pacienta životně důležité cévy. V současné době končí ve Spojených státech poslední fáze ověřovacích testů, na jejichž základě by mělo být povoleno používáno lidského antitrombinu III z transgenních koz v humánní medicíně. Samotné vpravení genu do dědičné informace zvířete ale pro konečný úspěch nestačí. Je nezbytné, aby se gen v buňkách transgenního zvířete „ujal“, aby „nastartoval“ produkci patřičné bílkoviny. O tom se na vlastní kůži přesvědčili tvůrci již zmíněné ovce Polly, která nese lidský gen pro bílkovinu využitelnou k léčbě chorobné krvácivosti, ale kýžená bílkovina se zřejmě v jejím mléce neobjevuje. O tom, že kozy firmy Genzyme budou v tomto směru úspěšnější, se vědci přesvědčili poté, co zvířata podrobili hormonálnímu ošetření, a navodili tak produkci mléka u nedospělých kůzlat. V mléce prvních klonovaných kůzlat se antitrombin III skutečně objevil. Firma Genzyme Transgenic Corporation plánuje využití klonovaných kozích „bioreaktorů“ pro výrobu asi padesátky různých lidských proteinů. Většina jich najde uplatnění při léčbě lidských onemocnění nebo při diagnostických postupech.